1、Alnylam用于治疗hATTR的基因药物在欧洲获批上市。
2、科济药业公布CAR-T 产品2期临床数据，ORR达到100%。
1、近日，上海昂拓生物医药有限公司（以下简称“昂拓生物”）宣布完成由杏泽资本独家领投的近亿元种子轮投资。 本轮募集资金将主要用于建设独有的反义核酸双向调控技术平台，推进多个创新药物管线的早期研发和布局。昂拓生物成立于2022年，是一家基于反义核酸技术（Antisense Technology）的药物开发企业（全文链接：昂拓生物完成近亿元种子轮融资，杏泽资本独家领投，深度布局反义核酸药物开发）。2、近日，苏州惟佑基因生物科技有限公司（以下简称“惟佑基因”）宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮融资由比邻星创投独家领投。所获资金将用于自主研发产品的临床前实验、新型AAV载体设计、中试生产线建设，以及公司基因治疗产品管线的扩充。苏州惟佑基因生物科技有限公司创立于2021年，是一家通过诱导型基因治疗和组织特异性基因治疗两大核心技术打造的下一代全新基因治疗平台型公司（全文链接：全力打造下一代诱导型基因治疗平台技术，惟佑基因完成数千万元Pre-A轮融资）。3、2022年9月23日，佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司（以下简称：佑嘉生物）宣布完成数千万元A+轮融资,本轮融资由陕投成长独家领投。本轮资金主要用于推进佑嘉肝纤维化项目YJH-0425的IND申报和其他多个产品管线临床前的研究（全文链接：佑嘉生物完成A+轮数千万元融资，陕投成长基金独家领投）。
4、2022年9月23日，恒瑞医药（600276）发布公告称，子公司上海瑞宏迪医药有限公司拟通过增资扩股方式引入江苏恒瑞医药集团有限公司、上海盛迪生物医药私募投资基金合伙企业(有限合伙)、深圳市迎泰资产管理有限公司作为新股东，3家合计增资4.98亿元。上海瑞宏迪医药有限公司成立于2021年8月，专注于基因治疗药物开发（包括AAV基因治疗和治疗型mRNA等基因治疗药物的产业化研发和临床应用），研发管线聚焦神经、眼科、代谢、罕见病、心衰、肿瘤等疾病领域，预计到2024年，将有针对神经退行性疾病、眼科等疾病的产品管线进入临床研究阶段（全文链接：恒瑞医药子公司拟增资近5亿元布局基因治疗）。
5、近日，CXO巨头公司Charles River Laboratories 和慈善机构Cure AP-54 宣布了一项制造合作。Charles River将提供高质量 (HQ) 质粒 DNA 用于 Cure AP-4 针对 AP-4 HSP（遗传性痉挛性截瘫）的I/II 期基因治疗试验。
6、2022年9月21日，百奥几何宣布完成千万美元天使轮融资，为高榕资本独家投资。目前，团队也发布了其首个针对大分子药物研发的开源机器学习平台TorchProtein，致力于通过AI加速药物研发的进程。当前行业正处在AI以及生物技术革命的交汇点。一方面，几何深度学习技术（如AlphaFold2）在分子建模方面取得了巨大突破；另一方面，以合成生物学为代表的生物技术能够对基因进行快速读、写、以及编辑，给AI创造了大量的数据。两种革命技术的深度融合为生物大分子设计带来了巨大的机会。AI驱动大分子药物研发领域有着巨大的发展空间，在生物医药领域中，细胞治疗、基因治疗等日益扮演着更为重要的角色（全文链接：百奥几何完成千万美元天使轮融资，AI技术驱动基因治疗等大分子药物研发）。7、2022年9月23日，基因编辑公司Prime Medicine向美国SEC提交纳斯达克IPO上市所需的S-1文件，拟募资1亿美元（可能超过这个数字或达到2亿美元）。摩根大通、高盛、摩根士丹利和Jefferies是该IPO的联席账簿管理人。该公司由基因编辑大牛、单碱基编辑技术开创者刘如谦教授创立。
8、2022年9月20日，加拿大公司Next Generation Manufacturing Canada (NGen) 宣布斥资1050万美元支持OmniaBio Inc.的细胞和基因治疗项目，此外，该项目的合作伙伴还包括ExCellThera、MorphoCell Technologies、Aspect Biosystems和MorphoCell Technologies。这个由 OmniaBio 领导的项目将专注于CGT自动化和封闭系统制造、质量管理系统、分析检测等方面的技术开发。
9、据港交所9月19日披露，艾美疫苗股份有限公司通过港交所聆讯，高盛、中金公司、中信建投及麦格理为其联席保荐人。根据灼识咨询的资料，公司是唯一一家在全球范围内拥有全部五种已经过验证的人用疫苗平台技术的中国企业，所拥有的平台技术包括细菌疫苗平台技术、病毒疫苗平台技术、基因工程疫苗平台技术、联合疫苗平台技术及mRNA疫苗平台技术，且每种平台均有至少一款获批产品或处于临床阶段或临床申请阶段的在研疫苗（全文链接：中国民营第一大疫苗集团艾美疫苗即将登陆港股，拥有率先经验证的mRNA技术平台）。
10、2022年9月21日， CAR-M 疗法先驱公司 Carisma Therapeutics 宣布与Sesen Bio公司通过全股份交易进行合并。合并后将以Carisma公司名义运营，继续推进CAR-M疗法的开发，并计划于纳斯达克以股票代码“CARM”交易上市。
1、2022年9月19日，中国小核酸领军企业瑞博生物宣布，国家药品监督管理局（NMPA）批准瑞博生物自主研发以PCSK9为靶点的降血脂小核酸药物（RBD7022注射液）在中国开展首次人体临床试验（全文链接：瑞博生物小核酸药物获批临床，针对高脂血症）。3、2022年9月21日，根据国家药品监督管理局（NMPA）信息显示，原启生物科技（上海）有限公司（下称“原启生物”）Ori-C101注射液一类新药临床试验（IND）申请已经正式获批，这标志着原启生物首个自主开发靶向GPC3（Glypican-3）治疗晚期肝癌的创新药物即将进入国内注册临床试验阶段（全文链接：原启生物宣布其 GPC3 CAR-T新药获批临床）。4、2022年9月21日，科济药业宣布，在第七届CAR-TCR年度峰会上口头介绍了BCMA CAR-T产品泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，产品编号：CT053）的北美2期临床试验结果。数据显示，zevor-cel在17名北美地区复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出有前景的疗效，客观缓解率达到100%（全文链接：客观缓解率达100%！科济药业公布BCMA靶向CAR-T产品2期临床新进展）。5、2022年9月20日，马萨诸塞州剑桥，领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(Nasdaq:ALNY) 宣布欧盟委员会(EC)已授予AMVUTTRA® (vutrisiran) 的上市许可，这是一种RNAi疗法用于治疗患有1期或2期多发性神经病的成年患者的遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性。此次批准基于HELIOS-A 3期研究的18个月积极结果，其中AMVUTTRA显着改善了hATTR淀粉样变性的体征和症状，超过50%的患者的多发性神经病表现停止或逆转（全文链接：Alnylam第5款RNAi疗法获欧盟批准上市）。6、近日，由复星医药旗下复健资本新药创新基金孵化的肝病治疗创新平台公司，苏州星曜坤泽生物制药有限公司（以下简称：星曜坤泽）宣布，星曜坤泽的先导产品HT-101注射液用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染（CHB）的临床试验申请（IND）获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准（全文链接：国内首个！星曜坤泽乙肝siRNA注射液获批临床）。7、近日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）自主研发的RNA基因编辑工具迷你型Cas13e.1蛋白（minidCas13e.1，也称minidCas13e或minidCas13X）正式获中国国家知识产权局（“CNIPA”）颁发的发明专利证书（专利号ZL202010390901.1)，该专利的同族美国专利也已于今年1月在美国成功获得美国专利商标局授权（全文链接：辉大基因独家核心底层专利技术首次获中国发明专利授权）。8、近日，Alaunos Therapeutics公布了TCR-T候选产品1/2期临床的首位患者数据，该TCR-T产品是一款基于“Sleeping Beauty”系统的TCR-T细胞，目前正在开展针对非小细胞肺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、胰腺癌、卵巢癌和胆管癌等实体瘤的临床研究。结果显示：患者获得部分缓解，在第六周肿瘤消退率达到46.3%，随后在第12周消退至51.2%，截止第12周T细胞仍然存在。
该患者经历了2级CRS，通过鼻导管吸氧得到解决，并不需要抗 IL-6 治疗。发生 4 级血小板减少症和 3 级贫血症，均归因于淋巴清除方案。
9、近日，AVROBIO, Inc.宣布美国FDA已将儿科罕见病资格认定（RPDD）指定给AVR-RD-04，用于开发胱氨酸病的基因疗法。AVR-RD-04是一种慢病毒载体递送的基因疗法，旨在对患者自身的造血干细胞进行基因修饰，采用单剂量注射患者自身造血干细胞的方式，来阻止或逆转胱氨酸症，以表达编码胱氨酸蛋白的基因，减少胱氨酸在细胞内溶酶体中的积累，从而减轻胱氨酸病的症状。10、9月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，复星凯特生物技术有限公司靶向CD19的CAR-T产品FKC889临床试验申请获受理。
11、9月23日，CDE官网显示，重庆精准生物技术有限公司靶向CEA的CAR-T产品C-13-60细胞制剂临床试验申请获受理。
12、近日，上海吉倍生物技术有限公司的GB5005嵌合抗原受体T细胞注射液临床申请获CDE许可，用于治疗CD19阳性复发/难治急性B细胞淋巴细胞白血病儿童及青少年患者。
13、近日，辉瑞和Sangamo Therapeutics宣布，评估giroctocogene fitelparvovec(用于中度至重度血友病A患者的试验性基因疗法)的3期AFFINE研究已重新开始招募患者。试验中心将于本月开始恢复患者纳入，预计将于10月恢复给药。
1、2022年9月19日，华夏英泰宣布国际公认的淋巴细胞发育和抗体形成领域的领导者和免疫治疗专家Christopher J. Paige博士已加入公司科学顾问委员会。Christopher J. Paige博士在免疫治疗领域拥有30余年的研究经验，他是加拿大多伦多大学健康网络科学与研究（Science and Research, UHN）的前执行副总裁、玛格丽特公主癌症中心的高级科学家、医学生物物理学和免疫学教授（全文链接：Christopher J. Paige博士加入华夏英泰公司科学顾问委员会）。2、2022年9月20日，驯鹿生物宣布任命孔庆贤博士为公司首席医学官（CMO）兼执行副总裁、任命张华先生为首席商务官（CCO）。孔博士将全面负责公司新药项目全球临床开发及国际合作的工作，张华先生将全面负责商业化团队的组建及商业推广工作，两位作为核心高管均参与公司整体业务和发展战略的规划和实施（全文链接：驯鹿生物宣布新任首席医学官和首席商务官）。
4、近日，国家医保局正式公布了《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》。从审查名单来看，药明巨诺CAR-T疗法瑞基奥仑赛“入围”新版医保目录申报名单，而去年备受瞩目的复星凯特CAR- T产品阿基仑赛注射液，在进入初审名单后，并未进入正式谈判环节。《华夏时报》记者注意到，此次，阿基仑赛注射液也未在其中（全文链接：百万CAR-T疗法：一家企业进入医保国谈 但可及性依旧是难题）。5、2022年9月22日，诺华制药在投资者活动中公布了一项基于八个核心药品品牌的新战略，目标是在2027年前成为美国排名前五的制药企业。此次诺华战略调整关注的核心就是聚焦8个核心品牌和5个治疗领域。8大核心药品品牌包括Cosentyx、Entresto、Zolgensma、Kisqali、Kesimpta、Leqvio、Pluvicto以及Scemblix，每个都拥有数十亿美元的销售潜力。此外，诺华还计划将药品组合转向生物制剂和技术平台，优先考虑基因和细胞疗法、放射配体疗法和xRNA。诺华表示，生物制剂和技术平台的结合将增强该公司应对多种适应症的能力（全文链接：诺华制药公布新发展战略，就生物制剂和技术平台，优先考虑细胞与基因疗法、放射配体疗法和xRNA）。本文内容由张爱龙与深圳市华信资本投资经理王沁萌共同搜集汇总整理。